美国《华尔街日报》网站11月3日报道】题:批准基因疗法标志着重大里程碑(记者珍妮·惠伦)
欧盟批准销售西方世界的首种基因疗法药物。这种药物将能发挥功能的基因导入因缺陷基因致病的患者体内。
这种治疗一种罕见代谢疾病的昂贵药物是在欧美获批的首种基因疗法药物。不过在中国市场上已经存在一种治疗癌症的基因疗法,而且其他很多基因疗法也正在进行临床试验。
欧盟批准这种药物是这一领域的一个里程碑。多年来,基因疗法领域多次出现一开始就遭遇失败的现象,而且经历了若干次引人关注的麻烦事,例如1999年美国一名患者在临床试验中死亡。现在,终于开始取得进展。
牛津大学基因疗法教授莱恩·西摩说,批准这一药物“对这一领域而言是向前迈出了一大步,因为这是基因药物首次获批”。西摩与这种药物的研发没有联系。
荷兰尤尼库勒制药公司的发言人说,该公司研发的这种疗法需要给病人进行一次注射,收费是令人瞠目的大约125万欧元。欧洲的国立保险公司可能会埋单。他说,在某些市场,尤尼库勒制药公司可能会按5年分期收费。
尤尼库勒制药公司首席执行官约恩·阿尔达格在接受采访时说,价格高昂的部分理由是,该公司将面对一个规模非常小的市场:在每百万人中,只有一两个人患有这种极其罕见的疾病,需要注射这一名为Glybera的药物,在欧盟范围内该病患者有数百人。治疗此类被称为“孤儿病”的罕见病的其他药物同样价格高昂,可能高达每年30万美元,这一现象已招致某些保险公司的批评。
Glybera中含有一种基因,有助于体内形成能分解血液内有害脂肪的酶。这种名为脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPL)的患者基因存在缺陷,无法处理脂肪颗粒,从而导致患上可能致命的胰腺炎或早早患上糖尿病和心血管疾病。(来源: 新华国际)